进行人工基因编辑以降低胆固醇（永久）

科学家报告称，一次性剪除关键基因可在整整一年内将阻塞心脏的胆固醇降低约 50%，且无不良反应。

2025 年 11 月 发表在《新英格兰医学杂志》 上的一项试点研究发现，四名接受最高剂量实验性治疗的人获得了压倒性的积极结果。

那项研究规模非常小——仅纳入了15名胆固醇极高且药物治疗无效的患者。该研究旨在测试五种不同剂量的基因编辑输注液的安全性，这些输注液通过CRISPR-Cas9技术递送。CRISPR-Cas9是一种生物剪刀，可以切割目标基因位点，从而修改或开启/关闭基因。

“如果你在 15 年前问我我们是否能做到这样的事情，我会觉得你疯了，”该研究的资深作者、俄亥俄州克利夫兰诊所 Sydell 和 Arnold Miller 家族心脏、血管和胸外科研究所的首席学术官 Steven Nissen 博士此前告诉 CNN。

周五发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究更新似乎回答了一个关键问题：干预措施是否持久？

“这样的事情真的只是一次性的吗？这始终是个问题，”该研究的主要作者、克利夫兰诊所心脏、血管和胸外科研究所的预防心脏病专家卢克·拉芬博士说。

拉芬说：“这些新数据基本上表明，我们在治疗后60天观察到的低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯的下降趋势已经持续了一年多。对于服用最高剂量的人来说，这种下降似乎持久且安全。”

低密度脂蛋白（LDL）被称为“坏”胆固醇，它在心脏病中扮演着重要角色——心脏病是美国乃至全球成年人的头号杀手。甘油三酯是血液中另一种脂肪，也与心血管疾病风险增加有关。

https://www.nytimes.com/2026/08/28/science/an-experimental-single-time-treatment-slashed-cholesterol-for-a-year.html